Savara社は、自己免疫性肺胞蛋白症（aPAP）患者に対する吸入型Molgramostimを用いた第3相IMPALA-2試験の新しいデータを欧州呼吸器学会（ERS 2024）で発表しました。Molgramostimは、肺機能の改善や生活の質の向上において有意な結果を示し、症状の緩和に寄与しました。さらに、Molgramostimは良好な安全性プロファイルを持ち、副作用による中止はほとんどありませんでした。
主なデータは以下の通り。
- 疾患重症度スコア（DSS）
- 症状や酸素分圧を反映するスコアで、Molgramostim投与群は24週および48週でプラセボ群より有意に改善
- DLCO%応答者解析
- 一酸化炭素肺拡散能（DLCO%）で、基準値から5%、7%、10%の改善を達成した患者の割合は、Molgramostim投与群で24週および48週の両方でプラセボ群よりも有意に高かった
- St. George’s Respiratory Questionnaire（SGRQ）総スコア
- 生活の質を測定するSGRQスコアでは、Molgramostim投与群は24週で数値的な改善、48週では有意な改善を示した
- すりガラス状陰影スコア（GGO）
- 肺のサーファクタント負荷を反映する放射線学的指標であるGGOスコアは、Molgramostim投与群が24週でプラセボ群より有意に改善
IMPALA-2試験の結果は、MolgramostimがaPAPの病態生理を修正し、肺機能や運動能力、健康関連の生活の質を向上させることを示しており、治療の有効性が確認されました。Savara社は2025年上半期にMolgramostimのバイオ医薬品承認申請（BLA）を完了する予定です。
詳細はコチラ
あわせて読みたい