海外バイオベンチャー– category –
海外のバイオベンチャー企業が発表する最新ニュースや プレスリリースをまとめています。臨床試験の進展、規 制当局の承認、提携や資金調達など、各種判断に役立つ 情報を分かりやすくお届けします。
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PTC Therapeutics
FDA、AADC欠損症向け初の脳内直接投与遺伝子治療を承認
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Ultragenyx
GTX-102、アンジェルマン症候群の認機能知改善に期待
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Autolus
AUCATZYL、成人難治性B細胞性急性リンパ性白血病に対しFDA承認 – REMS不要の新療法
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Mustang Bio
FDA、Mustang BioのMB-108を悪性神経膠腫治療用の希少疾病用医薬品指定
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Cumberland
DMD心筋症治療候補薬Ifetroban、FDAの希少小児疾患指定&希少疾患指定を取得
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Leads Biolabs(维立志博)
Leads Biolabs社、LBL-034が多発性骨髄腫の適応でFDAの希少疾患用医薬品指定を取得