薬事特別措置指定品– category –
FDAや厚生労働省が認める「特別な薬事上の指定」を受 けた医薬品に関する最新情報をまとめたカテゴリです。 ファストトラック、ブレークスルーセラピー、オーファ ンドラッグ、RMAT指定など、承認審査の加速や優遇措置が適用される品目を中心に取り上げ、投資判断や業界動向の把握に役立つ情報を提供します。
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Capsida
遺伝子治療CAP-002、STXBP1脳症治療でFDAが希少疾病用医薬品指定
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FELIQS
【九州大学発FELIQS社】早産児網膜症予防に向けたFLQ-101、米FDAファストトラック指定を獲得
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GSK
豪森药业(Hansoh) のHS-20093、小細胞肺がん治療でNMPHブレークスルーセラピー指定
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Biogen
早期アルツハイマー病治療薬「レケンビ」、米国にて皮下注射製剤での承認申請完了
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BPGbio
BPGbio、難治性の小児皮膚疾患「表皮水疱症」向け治療薬でFDA小児希少疾患指定を取得
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Abeona
Abeona Therapeutics、遺伝子治療薬pz-celのFDA承認申請を再提出:再発性劣性型表皮水疱症治療に新たな可能性