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Breakthrough Therapy指定
Hunter症候群治療薬Tividenofusp Alfa、米FDAからブレークスルーセラピー指定
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Fast Track指定
NX-5948、FDAよりFast Track指定を取得-難治性Waldenstromマクログロブリン血症に期待
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CRISPR Therapeutics
世界初のゲノム編集薬CASGEVY、鎌状赤血球症とβサラセミアで長期有効性を確認
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希少疾病用医薬品指定
世界初のAptamer-Drug ConjugateがFDAの希少疾患用医薬品指定を取得
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Fast Track指定
LimmaTech、黄色ブドウ球菌ワクチンでFDAのファストトラック指定を取得
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CRISPR Therapeutics
CTX112がRMAT指定を取得、次世代CAR-T療法がもたらす新たな治療の可能性