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Fast Track指定
FDAがCtexliを承認、極めて稀な脂質蓄積症CTXの初の治療薬
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第一三共
エンハーツ、FDAよりHER2低発現乳がんで化学療法前の適応を取得
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Fast Track指定
SPG601が脆弱X症候群治療薬としてFDAのFast Track指定を取得
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Breakthrough Therapy指定
Hunter症候群治療薬Tividenofusp Alfa、米FDAからブレークスルーセラピー指定
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Fast Track指定
NX-5948、FDAよりFast Track指定を取得-難治性Waldenstromマクログロブリン血症に期待
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CRISPR Therapeutics
世界初のゲノム編集薬CASGEVY、鎌状赤血球症とβサラセミアで長期有効性を確認