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Mustang Bio
FDA、Mustang BioのMB-108を悪性神経膠腫治療用の希少疾病用医薬品指定
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Amgen
アムジェン&アストラゼネカのTEZSPIRE、慢性副鼻腔炎合併鼻ポリープで主要評価項目を達成
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Bayer
バイエル傘下AskBioのAB-1003にFDA希少小児疾患・希少疾病用医薬品指定を付与|LGMD2I/R9治療の新たな可能性
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AstraZeneca
【アストラゼネカ】ePsCas9によるマウス肝臓での治療的ゲノム編集が実現
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Cumberland
DMD心筋症治療候補薬Ifetroban、FDAの希少小児疾患指定&希少疾患指定を取得
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REGENERON
Dupixent、小児好酸球性食道炎においてEU初の承認取得