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Papillon
【Papillon】PPL-001、フリードライヒ運動失調症で希少小児疾患指定とオーファンドラッグ指定を取得
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Papillon
【Papillon】PPL-002、ダノン病治療でFDAの希少小児疾患指定、オーファンドラッグ指定を取得
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信达生物(Innovent Bio)
【信达生物】新生血管型加齢黄斑変性薬IBI302の臨床試験で視力改善効果確認
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Annexon
【Annexon】ANX007、乾性加齢黄斑変性症に伴う地図萎縮症治療薬として有効性と安全性を確認
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加科思薬業
【加科思薬業】欧州で膵臓がん治療薬のオーファンドラッグ指定を取得
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PYC
【PYC】RP11治療薬VP-001がFDAからオーファンドラッグ指定