製薬プレスの「まとめ読み」サイト
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Gamida Cell
重症再生不良性貧血にOmisirge FDA初の細胞治療承認
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Stealth BioTherapeutics
FDA、Barth症候群に初の治療薬Forzinityを承認
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Fast Track指定
希少網膜疾患治療としてMCO-010がFDA RMATと EMA Orphan指定を獲得
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Genascence
FDA、変形性膝関節症向け遺伝子治療GNSC-001にRMAT指定
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Allarity Therapeutics
FDAが卵巣がん新薬Stenoparibをファストトラック指定、 PARPとWNT同時阻害で期待
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Fast Track指定
FDA、急性虚血性脳卒中治療薬としてRNS60にファストトラック指定
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BMS
FDA、難治性MZL向けCAR-T Breyanziを米国で初承認
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Stealth BioTherapeutics
FDA、Barth症候群に初の治療薬Forzinityを承認
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Fast Track指定
希少網膜疾患治療としてMCO-010がFDA RMATと EMA Orphan指定を獲得
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Genascence
FDA、変形性膝関節症向け遺伝子治療GNSC-001にRMAT指定
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Fast Track指定
加齢黄斑変性GAに単回投与の遺伝子治療、SAR446597が FDA Fast Track指定
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Allarity Therapeutics
FDAが卵巣がん新薬Stenoparibをファストトラック指定、 PARPとWNT同時阻害で期待